7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话 | “全球化”概念首倡者：“统一的西方”概念已经过时了******
中新社柏林4月22日电 题：“全球化”概念首倡者：“统一的西方”概念已经过时了
中新社记者 彭大伟
马丁·阿尔布劳(Prof. Martin Albrow)是西方率先提出“全球化”概念的学者之一，从事社会学职业生涯长达半个多世纪。马丁·阿尔布劳获剑桥大学博士学位，他是英国社会科学院院士、英国社会学会荣誉副主席、全球中国学术院荣誉院长。阿尔布劳教授近年来的研究方向转向中国，已出版两本研究人类命运共同体的专著。
中新社德国分社首席记者、中新网研究院副院长彭大伟近期与阿尔布劳教授进行了对话。阿尔布劳表示，人类无法回到新冠疫情前的世界，但全球范围内的科学家们围绕抗疫开展的大量合作本身就是一项全球性的进程，展现了全球化所取得的进展。
阿尔布劳认为，西方理解中国抗疫需要理解中国社会秩序所具备的历史基础，以及中国的执政党从中国传统中所汲取的治理智慧；中国的治理模式下，中央对社会的管理更加深入，也更有效率，这也造就了疫情下中西方表现的巨大差别。
图为马丁·阿尔布劳著作。供图针对中国能否避免“修昔底德陷阱”，实现和平崛起的问题，阿尔布劳认为，我们不应总是执着于旧式的地缘政治视角，而是更多地关注人工智能等新技术的发展，并且从国际社会的角度共同携手治理，进行对话与沟通，以引导新出现的技术向善，并管控风险。
图为马丁·阿尔布劳 供图对话实录摘编如下：
彭大伟：您认为新冠疫情对全球化的发展会造成怎样的影响？我们能否最终回到我们曾经熟悉的那个“疫情前的世界”？
阿尔布劳：简单地说，我的回答是“不能”。我们无法重回疫情暴发前的那个世界，这是因为我们本来就无法回到过去。疫情让我们看到，全球范围内的科学家们合作研究病毒、开发疫苗、交流信息，这就是一项全球性的进程，展现了全球化所取得的进展——至少在科学技术等领域。当前全球化的推动力来自于一种强大的压力，这种压力指向如何更好地通过技术控制住疾病、气候变化和实现军备控制等等。
彭大伟：我此前采访马丁·雅克先生时，他曾说，要想理解中国抗疫，西方最好去读一读孔子。西方是否应从中国的做法中获得借鉴？
阿尔布劳：在某种程度上，是的。我将儒家伦理视作中国古老的文化传统中非常重要的一个方面。两者是密不可分的。另一方面，我认为与儒家相关的若干实践，尤其是强调读古书、通过教育提升社会地位等，至今仍对中国社会具有十分深刻影响的因素。西方不应忘记的一个事实是，中国共产党是建立在中国数千年的传统之上的。尤其是考虑到中国传统中关于一个人应当通过知识和教育提升自身社会地位的部分，中国共产党是一个推动教育运动的政党，与纯粹的经济因素相比，它更重视文化价值、伦理因素。
西方理应理解中国传统中的这一关键思想。这意味着，当应对新冠大流行这样的灾难时，国家做的是去唤起社会价值中广泛的共识。中国的执政党从中国传统中汲取了治理智慧。在这一意义上，我赞同马丁·雅克所说，我们永远不应忘记中国社会秩序所具备的历史基础。
我想补充的是，除了历史传统外，中国共产党还从中央层级提供了非常强有力的推动力。基于此，中国的中央政府对社会的管理更加深入，也更有效率，尤其是借助现代技术的帮助后，这方面的管理效率之高(与西方相比)就更加突出。甚至在帝制时代的中国，这样的社会管理都是无法实现的。因此在疫情下，中国的表现和西方就有了巨大的差别。
彭大伟：您认为中国能真正实现和平崛起吗？
阿尔布劳：美国学者亨廷顿提出的“文明冲突论”，其立论建立在不同文化之间的深层次差异之上。但我并不真正相信这一理论，这是因为我认为不同文化可以共存，而且以一种相对和平的方式共存，并相互交流。不同文化之间或许会出现争端，但这并不意味着文化的差异性导致它们无法共存，共存是可能的。另一方面，至于“修昔底德陷阱”这一概念，与其说关注文化领域的现实，不如说更侧重于战略领域的现实。“修昔底德陷阱”关注的是这样一种事实，即“如果在一个单一世界里，有两方争夺主导权。那么要想避免爆发冲突，对双方而言都将变得十分艰难”。与文明的冲突相比，我认为第二种情景对世界构成更加真实的风险和威胁。
我并不认为我们未来一定会面临“修昔底德陷阱”。只要我们将精力集中在上述全球融合的领域，聚焦我们的共同之处，这就包括全球化的生活方式，一切能够将我们凝聚在一起的文化成果。我认为这将胜过那些持续希望向外扩张、挑动冲突的群体和组织的影响力。
资料图：中欧班列长安号跨里海、黑海班列首发。 西安国际港务区供图我更加担忧的是，由于某些偶然事件所引发的冲突和争端，例如人工智能的崛起，或是新型武器的发展。这是因为它们很容易就会发展到全自动的水平。各国在争夺新型武器的过程中也会卷入争斗。这些都是真实存在的风险，全世界都应该关注到这一风险。换言之，最大的风险不是地缘战略问题，而是新技术带来的后果。
彭大伟：假如真的要迎来“亚洲世纪”，西方已经准备好接受这样一个世纪了吗？西方会乐见亚洲成为世界中心吗？
阿尔布劳：我们所谈论的这个“西方”，其影响力目前看上去覆盖了世界的绝大多数地方，但“西方”绝对是在通向一个更加碎片化的方向。“西方”不会像美国人所希望的那样被视作一个整体。的确，美国总统拜登正在试图构建某种意义上的“民主国家联盟”，而这种做法已经近乎可笑了，因为拜登基本上是在邀请所有“不喜欢中国的国家”加入其中，而并不计较这些国家到底持什么政策、拥有什么政体。
我认为，“统一的西方”这样的概念已经过时了。从这个角度来看，中国的领导力如今在国际机制和国际组织中体现得淋漓尽致，中国正努力推动这些机制和组织聚焦于全球共同的目标，聚焦于务实的项目、为全世界树立榜样，正如中国在应对气候变化和发展太阳能发电等诸多领域所做的那样。
中国不仅拥有作出重大决策所需的资源和政治体制，更能够迅速地作出决策、且将其付诸实施。这是中国相比世界其它国家所具有的一项比较优势。
资料图：一处光伏基地。孙睿 摄彭大伟：您对中国推进实现共同富裕有何看法？
阿尔布劳：中国过去半个世纪以来的案例十分引人入胜。50年前，中国几乎没有什么能够被称为“福利国家”的要素。而在过去50年间，中国在教育和医疗等方面的公共福利持续得到增长。这是实现共同富裕的重要一环。
因此中国是具备实现共同富裕的要素的。中国人口数量众多，且十分勤劳。与此同时，中国的政府明白应该经常地引导富裕群体去帮助那些在经济生活中不够成功的人群。我们需要明白的是，仅通过勤劳是不足以创造财富的，还需要有竞争。在这一方面，中国政府表现出了极大的智慧，将竞争放在一个符合全体人民共同利益的水平上加以管理。
彭大伟：过去十年，中国特色社会主义进入新时代。您对中国这十年的发展有何看法？最重要的进展是什么？
阿尔布劳：过去十年最重要的特点之一是，中国共产党更加广泛地代表了道德、社会和伦理层面的价值，更好地代表了整个中华民族的社会意识(social conscience)。如果中国共产党能够更好地胜任这一角色，且这一角色越来越得到普遍的接受，正如近十年所发生的那样，那么(中国的)未来看上去是十分充满希望的。(完)
编者按：访谈全文收录在阿尔布劳新著《中国与人类命运共同体：探讨共同的价值与目标》(伦敦：环球世纪出版社，2021年版)，并在2022年伦敦国际书展面向全球推介。
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